在英国获得批准的世界首次CRISPR基因编辑治疗
英国获得首次批准的CRISPR基因编辑治疗，引领世界先驱
英国成为世界上首个批准CRISPR基因编辑疗法的国家。这一具有里程碑意义的生物科技决定涉及对两种特定血液疾病的治疗，但也为在治疗许多其他遗传性疾病中使用技术敞开了大门。
监管机构周四批准使用CRISPR治疗遗传性疾病镰刀细胞贫血和β地中海贫血。前者影响全球2000万人的红细胞形状，可能导致严重疼痛。
后者需要定期输血，以对抗减少的血红蛋白产生，从而降低身体内氧气水平。全球约有8,000万至9,000万人携带某种版本的β地中海贫血。
CRISPR是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats的缩写。这些是细菌等生物体基因组中的重复DNA序列。细菌在受到病毒感染时将这些双链DNA元件转录为单链RNA。然后，这些RNA将引导所谓的核酸酶（一种“切割”DNA的蛋白质）到病毒DNA上，以保护细菌。CRISPR疗法就像精确的基因手术。医生可以在体内执行它，通过注射与DNA编码出现问题相匹配的引导RNA系统。该系统携带的蛋白质起到剪刀的作用（Cas9），并剪除错误的编码部分。细胞在修复切割部位时可以重新编写编码。这种“手术”也可以在体外进行，医生先编辑细胞，然后再放回体内。
由诺贝尔奖得主创立的公司
英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）的批准是基于在美国波士顿的Vertex Pharmaceuticals和瑞士楚格的CRISPR Therapeutics共同开发的一项临床试验取得的有希望的结果。CRISPR Therapeutics是由Emanuelle Charpentier共同创立的，她因将CRISPR改造为基因编辑工具而获得了2020年的诺贝尔化学奖。
该试验的具体产品是Casgevy。尽管治疗本身是一次性的，但患者可能需要在医院接受相关手术，例如准备骨髓以接受编辑后的细胞。“在治疗的细胞在骨髓中取得一席之地并开始制造稳定形式的血红蛋白时，患者可能需要在医院设施中至少待一个月，” MHRA在一份声明中表示。
Casgevy的背后公司尚未披露该疗法的价格。然而，价格很可能在100万到200万美元之间，这自然会限制其可及性。欧洲药品管理局（EMA）据报道也在审查这两种疾病的治疗方法。
